苏州 中国, 5月15日 2024年 /美通社/ — 临床级制药公司 Ractigen Therapeutics 今天宣布，药物评价中心 (CDE) 致力于开发开创性疗法。 中国 国家药品监督管理局（NMPA）已批准一项研究性新药（IND）申请，开始一期临床试验。 中国 RAG-17 靶向肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

这项 IND 开放研究是一项关于超氧化物歧化酶 1 (ALS) 在 ALS 受试者中的安全性、有效性和安全性的 I 期研究。 耐力耐力药代动力学（PK）和药效学（PD）以随机、 双盲一项安慰剂对照研究。 SOD1）突变。

博士 李龙成Ractigen创始人； 董事长兼首席执行官对这一重要里程碑表达了热情：“这一重要里程碑对我们公司来说是一个重要时刻，因为 RAG-17 是我们第一个获得 CDE 批准的针对中枢神经系统的 siRNA 药物。我们对推进这一目标的潜力感到乐观疗法进入 ALS 患者的临床试验，并为 SOD1 突变患者带来有意义的益处。”

先生。 蔡雷本人是一位著名的 ALS 倡导者和 ALS 斗士； 中国他分享了对 RAG-17 的乐观展望：“我对 RAG-17 非常乐观。它的创新方法和令人鼓舞的初步结果让我对其潜力充满信心。我相信这种药物将为 ALS 社区带来巨大的希望和切实的好处，特别是对于那些有 SOD1 突变的人。”

RAG-17 此前已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定。 2023 年 3 月 并已获准在美国进行临床试验。此外，一项针对 RAG-17 的研究者发起的试验 (IIT) 研究 (NCT05903690) 目前正在进行中，招募了 6 名患者，并显示了初步的安全性和有效性结果。

关于 RAG-17

RAG-17 是一种治疗性 siRNA，专门设计用于抑制具有致病性突变的 ALS 患者的 SOD1 基因。 RAG-17 使用 Ractigen 专有的 SCAD™ 递送平台，将 siRNA 与共价寡核苷酸 (ACO) 结合起来，以提高中枢神经系统 (CNS) 组织中的功效。 临床前研究，包括使用 hSOD1G93A 小鼠模型的研究，表明 RAG-17 在改善运动功能和延长寿命方面非常有效。

关于肌萎缩侧索硬化症

ALS 是一种无法治愈的进行性神经退行性疾病，大多数患者在诊断后 3-5 年内会因呼吸衰竭而导致预期寿命显着缩短。 最初的症状通常是肌肉痉挛； 包括抽搐和无力。 这些症状包括运动和言语困难； 气促导致瘫痪并最终死亡。 与 ALS 相关的 50 多个基因中； SOD1 基因突变约占病例的 20%。

关于 Ractigen Therapeutics

Ractigen Therapeutics 是一家临床级制药公司，致力于开发新型寡核苷酸药物和疗法。 Rattigen 在全球范围内率先推出了多个领先的寡核苷酸药物递送平台，包括 SCAD™ 和 LiCO™，并拥有广泛的寡核苷酸药物产品线。 这些药物的范围从神经系统疾病、神经肌肉疾病到癌症； 它旨在针对代谢紊乱和血管疾病的各种症状。 该公司旨在为以前无法​​治疗的靶标提供创新的治疗解决方案，解决各个领域的疑难杂症。 了解更多信息， 请访问我们的网站 http://www.ractigen.com。